Japonya’da Mie Üniversitesi’nden bir araştırma ekibi, genetik hastalıkların tedavisinde çığır açabilecek bir başarıya imza attı. Bilim insanları, CRISPR-Cas9 gen düzenleme teknolojisi kullanarak Down sendromuna neden olan 21. kromozomun fazladan kopyasını insan hücrelerinden silmeyi başardı.
Down sendromu, bireylerde normalde iki adet bulunması gereken 21. kromozomun üç kopyaya sahip olmasından kaynaklanıyor. Bu duruma “trisomi 21” adı veriliyor. Araştırmacılar, laboratuvar ortamında Down sendromlu bireylerden alınan hücrelerde fazla kromozomu çıkararak genetik dengeyi normale yaklaştırmayı başardı.
Henüz Erken Aşamada
Bilim insanları, bu gelişmenin umut verici olduğunu ancak şimdilik sadece laboratuvar ortamında (in vitro) gerçekleştirildiğini vurguluyor. İnsanlar üzerinde uygulanabilmesi için önümüzde uzun bir yol ve aşılması gereken ciddi etik tartışmalar bulunuyor.
Bu teknik, gen düzenleme alanında devrim niteliğinde bir adım olarak değerlendiriliyor. Uzmanlara göre ilerleyen yıllarda genetik hastalıkların tedavisi için önemli bir temel oluşturabilir. Ancak insan üzerinde uygulanmadan önce güvenlik, etkinlik ve etik konularında kapsamlı çalışmalar yapılması gerekiyor.
