Opal Sandy’ye birinci yaş günü öncesinde başlayan tedavi altı ay sonra sonuç vermeye başladı. Sandy artık fısıltıları dahi duyuyor ve "Anne", "Baba" ve "uh-oh" gibi kelimeleri söyleyebiliyor. Kulak içine gen infüzyonu uygulanarak, Sandy’nin kalıtsal sağırlığa yol açan hasarlı DNA’sı değiştirildi. İspanya, İngiltere ve ABD’de Opal'in de aralarında olduğu bir grup hasta, test aşamasındaki tedavi için seçildi. 18 aylık olan Sandy’nin anne ve babası, kızlarındaki ilerlemenin akıllara durgunluk verici olduğunu söylüyor. Küçük kızın beş yaşındaki ablası Nora da kalıtsal sağırlık hastalığı ile dünyaya geldi ve koklear implant cihazı kullanıyor. Bu cihazlar, iç kulağın içinde yer alan sinirlere elektriksel olarak işitme "hissi" veriyor. Cihaz, kulak zarı olarak bilinen kısımdaki hasarlı ses algılayıcı tüy hücrelerini atlayarak doğrudan işitme sinirini uyarıyor.
"Onun sese tepki verdiğini görmek harikaydı”
Gen tedavisinde ise, Otof geninin çalışan bir kopyası, geliştirilmiş, zararsız bir virüs kullanılarak hücreye iletiliyor. Küçük kızın sağ kulağına genel anestezi altında bu yeni tedavi uygulandı. Sol kulağına ise koklear implant yerleştirildi. Opal, birkaç hafta içinde sağ kulağında alkış gibi yüksek sesleri duyabilmeye başladı. Altı ay sonra, Cambridge'deki Addenbrooke Hastanesi'ndeki doktorları, gen tedavisi uygulanan sağ kulağın kısık sesleri, hatta fısıltıları bile neredeyse normal şekilde işitebildiğini tespit etti. BBC’ye tedaviyle ilgili konuşan araştırma direktörü ve kulak cerrahı Profesör Manohar Bance, "Onun sese tepki verdiğini görmek harikaydı” dedi. Uzmanlar, terapinin diğer ileri derece işitme kaybı türlerinde de işe yarayacağını umuyor.
